Megszületett megállapodás az SMA kezelésére szolgáló, egyetlen, Európában is törzskönyvezett készítmény forgalmazójával, így valamennyi 18 év alatti gyermek hozzájuthat a kezeléshez – jelentette be az emberi erőforrások minisztere pénteki budapesti sajtótájékoztatóján.

Kásler Miklós elmondta: 2017 nyarán törzskönyvezték a Spinraza nevű készítményt, amelyet 2018 elejétől Magyarországon is alkalmaznak az SMA-nak nevezett, gerincvelői eredetű izomsorvadás kezelésére. A kormányzat 2018-ban egymilliárd forint többletforrást biztosított a kezelésekre, és még abban az évben 30, azóta pedig további 24 gyermek kapta meg a kezelést.

A miniszter felhívta a figyelmet: a klinikai vizsgálatok eredményei igazolták a betegségcsoport további típusai esetében is a gyógyszer hatásosságát, ezért a kormányzat most további forrást biztosít rá.

A gyógyszer forgalmazójával született megállapodás szerint így minden, 18 év alatti gyermek hozzájuthat a jelenleg létező legkorszerűbb terápiához, vagyis további 12-15 gyermek kezelése kezdődhet meg hamarosan, és minden eddigi terápiát is folytatni lehet. Azok is részesülhetnek a kezelésben, akiknek a kérelmét eddig visszautasították.

Az érintettek a kedvező döntésekről szóló értesítéseket a jövő hét elején megkapják.

Kásler Miklós szólt arról is, hogy a terápiát két kisgyermeknél – Zenténél és Leventénél – nem alkalmazzák, az ő részükre ugyanis összegyűlt az Európában nem elérhető Zolgensma készítményre a forrás. A két kisgyermek terápiáját le kellett állítani ahhoz, hogy megkaphassák a génterápiát.

Mint mondta, a Zolgensma nevű készítményt nem törzskönyvezték Európában, csak az Egyesült Államokban. Hozzátette: a gyógyszer európai regisztrációja azért késik, mert kiderült, a cég az első fázisban végzett állatkísérletek eredményét manipulálta, ezért az amerikai hatóság a két évnél idősebbek esetében visszavonta a gyógyszer alkalmazási engedélyét.

Megjegyezte: remélik, mielőbb tisztázódnak a körülmények, és ha az európai adminisztráció megadja az engedélyeket, Magyarország is dönt a kérdésben.

Az elmúlt hónapokban az SMA, ez a gerincvelői eredetű izomsorvadás kiemelt figyelmet kapott a nyilvánosságtól, főként azoknak a nyilvános adománygyűjtéseknek köszönhetően, amelyek keretében a fél ország megmozdult, hogy segítsen a betegségben szenvedő két kisfiún, Leventén és Zentén.

A kezelésükre össze is gyűlt a szükséges összeg, ugyanakkor az események ráirányították a figyelmet a magyar ellátás strukturális hiányosságaira is. Hiába adományozott ugyanis Mészáros Lőrinc kormánypárti oligarcha is, ez nem feledtette el az a tényt, hogy az állam nem tudja biztosítani minden beteg kezelésének költségeit.

Az elmúlt hetekben a Jobbik kezdeményezésére az ellenzék egy olyan alap létrehozását szorgalmazta, amelybe magánadományok és adó 1% felajánlások is érkeznének, és amely az SMA-ban és más ritka betegségekben szenvedők kezelésének költségeit fedezné. A kormánytöbbség azonban az Országgyűlés szakbizottságában és a plénum előtt is leszavazta ennek a javaslatnak a megvitatását.